AI驱动药物研发：Verge Genomics如何挑战渐冻症绝症

你是否还记得2014年夏季那场风靡全球的“冰桶挑战”？

当各界精英与普通民众将一桶桶冰水倾泻而下，体验短暂“冻结”的时刻，这场席卷网络的盛事，也以一种前所未有的方式，将一个残酷的疾病——肌萎缩侧索硬化（ALS），即俗称的“渐冻症”，带入了大众的视野。

这被视为医学领域的一大绝症。患者的大脑会逐步丧失对肌肉的支配能力，意识却清醒地目睹自己的身体被一点点“冰封”，最终因呼吸衰竭而走向终点。

一个多世纪以来，ALS始终是药物研发的“死亡峡谷”——失败率超过90%，新药问世往往耗费十几年、投入数十亿美元。即便是全球顶尖的制药巨头，也在此屡战屡败，几乎无计可施。

然而，在这个近乎被判定“无解”的领域，一位年轻的华人女性创始人——Alice Zhang，与她创立的公司Verge Genomics，正尝试运用一种全新武器——人工智能与人类基因组数据——来正面迎击这项“不可能”的挑战。

这家流淌着华人血液、诞生于硅谷的AI新锐，究竟在探索什么？面对百年难题，他们取得了哪些进展？与本土的生物科技巨头相比，他们的独特优势何在？

今天，让我们一同深入Verge Genomics的旅程，揭开这些问题的答案。

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面对ALS这样的“不治之症”，传统方法显然已陷入僵局。欲求突破，必须采用全新策略。Verge Genomics的答案，既充满勇气，又闪烁着理性的光辉。

核心理念：“全人类数据驱动”，彻底告别动物模型

首先，让我们直面药物研发领域困扰科学家数十年的根本问题：为何一种药物在老鼠实验中效果显著，却在人体临床试验中频频失败？

这就是著名的研发“死亡之谷”。无数候选药物在此陨落，消耗了制药公司数十亿美金的投入和十余年的宝贵光阴，也一次次碾碎了患者的希望。

问题的症结，在于对动物模型的过度依赖。

Verge Genomics的创始人Alice Zhang和她的团队认为，人类与老鼠的基因差异巨大，用一个有缺陷的模型去解决正确的问题，从一开始就偏离了方向。

因此，他们提出了一个极具颠覆性的核心理念——“全人类数据驱动”。

简而言之，就是完全跳过动物实验这一中间步骤，从源头起，直接让人工智能学习真实世界的人类疾病。

为实现这一愿景，他们全力打造了公司的核心技术引擎——CONVERGE®平台。

这个平台专注于一件事：从海量的、真实的人类患者（包括已故捐赠者）的脑部和脊髓组织样本中，提取包括基因组、转录组在内的多维度生物数据，然后将这些数据“喂养”给强大的人工智能。

这就像，为了治愈人类疾病，我们不再让AI阅读一本翻译粗糙、错误百出的《小鼠疾病手册》，而是直接提供一本高清原版的《人类疾病百科全书》。

通过学习海量真实患者的数据，AI能够以空前精度，识别与疾病真正相关的基因靶点，并预测哪些药物能对这些靶点产生效用。这从本质上提升了药物研发的成功率与效率。

而提出这一颠覆性想法的，并非某位资深化制药专家，而是一位年轻的华人女性创始人——Alice Zhang。

她的履历堪称学术精英：本科毕业于普林斯顿大学分子生物学专业，随后进入全美顶尖的UCLA-Caltech联合培养的MD/PhD（医学博士/哲学博士）项目。

沿着这条光明的学术道路，她本可成为一名卓越的医生或科学家。但在此期间，她敏锐地察觉到一个巨大“断层”：一边是飞速演进的AI和大数据技术，另一边却是进展缓慢、壁垒森严的传统生物学实验室。两者之间仿佛存在一道无形之墙。

她不满足于仅在象牙塔中发表论文，更渴望亲手“推倒那堵墙”，用最前沿的技术解决最棘手的医学难题。

于是，她做出了一个勇敢的决定：离开顶级名校的博士项目，于2015年创立Verge Genomics。

可以说，Alice Zhang的“跨界”基因，从一开始就注入了Verge的DNA。她既精通前沿生物科学，又坚定拥抱AI与大数据。正是这种独特视野，让她和团队能够打破常规，以一套全新逻辑，挑战“渐冻症”这座看似不可逾越的高峰。

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在硅谷，一个颠覆性理念或许能助你获得融资，但唯有硬核战绩，才能在巨头林立的竞技场上赢得真正尊重。对于身处新药研发这片“九死一生”领域的Verge Genomics而言，这点尤为关键。

那么，这家华人创立的AI公司，究竟表现如何？答案镌刻在其研发管线与“盟友圈”中。

里程碑式管线：从零到临床，仅用四年

衡量一家生物科技公司价值的核心标尺，在于其药物研发管线的进展。在这份成绩单上，Verge交出了令人瞩目的答卷。

Verge的领军项目是一款名为 VRG50635 的候选药物，它瞄准的正是我们开篇提及的世纪难题——“渐冻症”（ALS）。

最令人惊叹的是其速度：从AI在海量人类基因数据中锁定一个全新药物靶点，到将其开发成候选药物并推进至人体临床试验，Verge仅用了短短四年。

这意味着什么？在传统制药行业，完成相同进程，平均需要超过12年。Verge将周期缩短了三分之二，这不仅是时间的胜利，更是对其AI平台 CONVERGE® 预测能力与效率的终极验证。目前，VRG50635已顺利进入临床试验阶段，正在验证其在真实患者身上的安全性与有效性，为全球数百万患者带来新的曙光。

更重要的是，Verge的平台并非一次性胜利。他们迅速将这套“AI寻药”能力，从神经科学这块“硬骨头”，成功复制到另一个全球瞩目的蓝海市场——肥胖症与代谢疾病。

其第二个候选药物 VRG201 正是为此设计，目前已进入临床前（IND-enabling）最后冲刺阶段。这充分证明Verge的技术平台具备强大延展性，它不是一个仅能解决单一问题的“专才”，而是一个能够赋能多个疾病领域的“通才”。

如果说自研管线的推进速度展示了Verge的“内功”，那么其星光熠熠的“盟友圈”，则代表了整个行业顶尖玩家用“真金白银”投出的信任票。

这些制药巨头拥有世界顶尖的科学家团队和最严苛的评估标准。当它们决定向一家初创公司伸出橄榄枝时，意味着这家公司的技术已通过最严峻考验。

联手礼来（Eli Lilly）： 2021年，Verge与全球制药巨头礼来达成合作，共同开发针对“渐冻症”的新疗法。这项合作不仅为Verge带来前期资金，后续里程碑付款和潜在销售分成更可高达数亿美元。这无异于礼来承认：Verge的AI平台，能发现我们自身难以寻觅的宝藏。

牵手阿斯利康（AstraZeneca）： 继礼来之后，另一家全球顶级药企阿斯利康（通过其子公司Alexion）也向Verge抛来橄榄枝。双方达成合作，利用Verge的AI平台寻找针对罕见神经退行性疾病和神经肌肉疾病的新靶点。

这些顶级合作的意义，早已超越资金本身。它们是最强有力的背书，向世界宣告：Verge Genomics不仅拥有激动人心的故事，更具备一个被行业巨头验证、能持续产出高价值成果的强大引擎。

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在硅谷，Verge Genomics并非孤军奋战。AI制药赛道早已群雄逐鹿，明星公司云集，例如由斯坦福“AI女神”达芙妮·科勒（Daphne Koller）创立的Insitro，以及已成功上市的Recursion Pharmaceuticals。它们与Verge一样，都高举AI旗帜，致力于颠覆传统漫长而昂贵的药物研发模式。

那么，同台竞技之下，以Verge Genomics为代表的华人AI公司，其独特性体现在何处？它又如何构建自身护城河？

1. 策略对比

所有AI制药公司的共同点，是认识到传统研发模式的低效。但在解决方法上，路径各异。

美国本土的普遍路径：以Insitro为例，它通过在实验室中对人类诱导多能干细胞(iPSC)进行大规模、高通量实验，生成海量用于AI模型训练的数据。这无疑是一大进步，因为它摆脱了动物模型，但其数据本质上仍源于“体外”实验环境。

Verge的差异化优势：Verge的“全人类数据驱动”策略则更为极致和决绝。它选择直接跳至最接近终点的源头——真实的人类患者组织样本。通过分析海量的人类大脑和脊髓组织数据，Verge的AI从第一天起，学习的便是在真实人体复杂环境中发生过的、导致疾病的完整生物学叙事。

这不仅是数据来源的差异，更是从起始就无限接近临床真实的哲学差异。它赌的是，直接从“终局”反推，能最大程度绕过药物研发中最大的陷阱——“转化鸿沟”，即实验室成果无法在真实患者身上复现的难题。

2. 闭环对比

AI模型的预测能力，需通过真实生物学实验验证与迭代。如何构建“计算-实验”闭环，是所有公司的核心命脉。

美国本土的合作倾向：部分AI公司更倾向于扮演“平台”角色，即利用AI找到潜在靶点后，将其授权或出售给大型药企进行后续开发。这种模式较轻，但反馈链条长，AI模型迭代速度受制于外部合作。

Verge的差异化优势：Verge从创立之初就坚持构建一个从“AI靶点发现”到“内部药物化学”再到“早期临床开发”的强大内部闭环。这意味着，当CONVERGE®平台预测出新靶点后，Verge内部的科学家能立即在自家实验室进行验证和药物设计。这种模式的优势显而易见：

极速迭代： 成功或失败的实验结果能被迅速反馈给计算团队，用于优化AI模型，形成高速旋转的“学习飞轮”。

知识内化： 所有研发过程中的宝贵经验与数据都沉淀在公司内部，成为持续强化的核心资产。

减少摩擦： 避免与外部伙伴合作时，因沟通、优先级和知识产权等问题造成的延迟与损耗。

Verge的成功标志着一个重要转变。过去，硅谷华人的创业故事更多集中于应用软件或商业模式创新。而Verge则证明，华人群体完全有能力在AI+生物科技这种需要极高技术壁垒、深厚科学底蕴和长期主义的“硬核”领域做出世界级原创突破。

结语

当然，Verge的征途远未结束。其首款药物VRG50635的临床数据，将是检验其平台成色的最终“大考”。但这不仅是对一家公司的考验，更是一个观察时代的绝佳窗口。

透过Verge，我们看到的是AI与生命科学结合的无限潜力，更是看到了一股华人创业新势力，正以前所未有的深度与广度，重塑全球前沿科技版图。他们的故事，值得我们持续关注与期待。