哲源科技完成亿元A1轮融资，AI4S平台以“疾病理解”新范式破解新药研发首尾难题

据36氪报道，专注于AI4S领域的哲源科技近期宣布完成亿元级别的A1轮融资。本轮融资由国科投资（中国科技产业投资管理有限公司）领投，泽源基金与睿智医药共同参与跟投。

国内的AI制药行业经历了多轮波动，如今正逐渐回归理性。随着分子虚拟筛选、自由能预测、抗体结构优化等AIDD工具的日益成熟，设计药物分子的技术门槛有所降低。然而，药物研发链条的两端——靶点发现与临床试验阶段——所面临的困境，并未因这些技术进步而发生根本性改变。

针对成熟靶点的分子研发已陷入红海竞争，而全新靶点的发现则日益困难。药企在漫长的临床试验过程中需要投入巨额资金，却依然要面对“九死一生”的高失败率。因此，如何借助人工智能技术来挖掘新的作用机制、评估潜在的新靶点，以及提升临床试验的效率和成功率，已成为当前产业界关注的焦点。

理解疾病，破解新药开发首尾困境

与许多专注于“AI+分子”的企业不同，哲源科技将自身定位为“AI4S+疾病”公司。该公司构建的“计算医学”平台，致力于以全新的范式赋能药物创新，尤其是在新机制、新靶点的发现以及临床试验环节。

哲源科技创始人兼CEO张春明指出，经过多年行业积累，如今设计出“合格且具备专利性”的分子已不再是制约创新的主要瓶颈；当前药物研发面临的最大挑战，在于对疾病本质的深层理解。

“药物研发的第一性原理应当是治疗疾病，因此在项目立项之初，就必须系统地理解疾病，明确靶点与疾病之间的因果关系，以及潜在的适应症和患者特征，从而确保后续资源投入到最有价值的方向，这才有可能从根本上提升药物研发的效率和成功率。”

基于其计算医学平台，哲源科技构建了一套能够“理解疾病”的智能体集群（Agents），可在疾病和靶点机制研究中产出三方面重要洞见：第一，发现全新靶点，开辟全新的研发方向；第二，揭示已知靶点的新机制，为同类管线找到差异化的适应症；第三，实现药物重定位，为已上市药物拓展新适应症，释放老药的潜在价值，惠及更多患者。

此外，据介绍，哲源科技的计算医学平台还具备“虚拟临床试验”能力，通俗而言，即实现“电子人吃电子药”的模拟。

该能力的核心解决方案是创建“生命功能的数字孪生”，即虚拟患者模型。这种模拟并非复制物理外观，而是将个体的多组学数据映射到人体生物学信号通路网络中，构建出一个能反映该患者生命功能特征和疾病特性的高维数学模型。随后在计算机虚拟环境中，模拟该患者的数字孪生体在药物干预下的动态反应。

据哲源科技透露，借助虚拟临床试验，在药物管线的早期论证阶段即可评估该药物在数万个适应症亚型中的潜在效果。这种基于人工智能的疗效预测能力，已经在实际项目中得到验证。

在与北京肿瘤医院合作开展的一项虚拟临床平行试验中，哲源科技运用其计算医学平台，对8名入组患者的药物响应进行了预测。该公司形象地将其描述为“通过AI给患者‘算命’”，即预测用药后的疗效（例如疾病缓解程度等）。最终揭盲数据显示：AI预测的药物响应结果与真实的临床试验结果完全吻合。

面对复杂疾病，借助AI手段预判药物在临床试验中的表现，意味着可以在药物正式进入人体试验之前，筛选出最适合该药物的适应症，并通过计算机模拟进行试错，从而加速穿越临床试验的“死亡之谷”。

从“理想乌托邦”到“可验证结果”

当前，市场对于AI制药技术的实际能力边界及其商业价值仍存有一定质疑。尤其是在涉及新靶点发现、虚拟临床试验等深度交叉学科的复杂环节，评估一家公司是否真正具备这些能力并非易事。因此，行业内逐渐形成了一种以BD交易或联合开发合同等实质性成果作为验证标准的风向。

张春明认为，对创新技术能力的评估可以遵循一套渐进式的方法论，该方法论可通过五个层级来描述：

“第一层是理想乌托邦，即能看到机会；第二层是独特方法论，即能清晰阐述。拥有独特的方法论可获得超额红利；第三层是基于方法论建立起一套技术体系；第四层是构建工程化的技术平台，具备可靠性和可扩展性；第五层则是产出若干可验证的成果。”

在人工智能与医药的交叉领域，若能达到第五层，便可证明团队具备技术创新的深度与成熟度，并具有赋能产业的潜力。

除上述与北京肿瘤医院合作的虚拟临床项目外，哲源科技还取得了其他可验证的进展。其中，针对胰腺癌的1类创新药PR00012已进入临床I期阶段；通过计算医学平台，该公司已挖掘出200多个与潜在靶点相关的“洞见”，预计每个洞见都有望开发出价值超过百亿的新药IP资产。

哲源科技选择的商业模式是打造创新药“IP工厂”。张春明表示：“经过数十年的发展和各领域专家的共同努力，医药行业已形成非常成熟的供应链体系，药企拥有强大的临床开发、生产和商业化能力。我们的能力与产业链各方高度互补，希望各方协同创新，将行业产能和资源高效转化为药物资产，最终让患者受益。”

通过构建底层技术体系，推动药物研发从一门艺术演变为可预测、可复制的工程技术，从而彻底改变新药研发“耗时16年、耗资26亿美元、成功率仅3%”的行业困境，这正是哲源科技等众多科技创新企业努力追求的目标。