哲源科技AI4S助力新药研发，虚拟临床展现惊人成效

据36氪报道，AI4S企业哲源科技近期完成了亿元A1轮融资，由国科投资领投，泽源基金与睿智医药跟投。

国内AI制药领域经历波动后正逐渐趋于理性。随着分子虚筛、自由能预测等AIDD工具的不断成熟，药物分子设计难度有所下降，但靶点发现和临床试验等关键环节的挑战仍未因技术进步而根本改变。

在成熟靶点开发竞争激烈的背景下，新靶点发现变得愈发困难，而临床试验的高昂成本和失败风险也让药企望而却步。因此，利用AI技术优化新机制评估、新靶点发现及提高临床试验效率，成为行业关注的焦点。

深入理解疾病，破解新药研发瓶颈

与专注于“AI+分子”的公司不同，哲源科技定位为“AI4S+疾病”企业，其“计算医学”平台旨在通过新范式推动药物创新，特别是在新机制、新靶点发现及临床试验方面。

哲源科技创始人兼CEO张春明指出，当前设计“合格且可专利”的分子已非难题，而深入理解疾病成为药物创新的最大挑战。

“药物研发的根本在于治病。在立项初期，全面理解疾病、明确靶点和疾病间的因果关系及潜在适应症，对后续资源投入至关重要，这有助于从根本上提升药物研发效率和成功率。”

基于计算医学平台，哲源科技构建了一套“理解疾病”的智能体集群（Agents），在疾病和靶点机制研究上取得三大洞见：发现全新靶点以开辟新研发方向；挖掘已知靶点的新机制以差异化同Class管线适应症；以及药物重定位，为已上市药物拓展新适应症，提升患者受益。

此外，哲源科技的计算医学平台还具备“虚拟临床试验”能力，即“电子人吃电子药”。

其解决方案是“生命功能的数字孪生”，即虚拟患者。这并非外观模拟，而是将个体的组学数据映射到生物学信号通路上，构建反映患者生命特征和疾病特点的高维模型。在虚拟环境中模拟药物对患者的影响。

据哲源科技介绍，通过虚拟临床试验，在药物论证阶段即可评估数万适应症亚型的效果。这种基于AI的疗效预测已在项目中得到验证。

在与北京肿瘤医院合作的虚拟临床平行试验项目中，哲源科技利用计算医学平台预测了8位患者的药物响应。据称，“AI如算命般预测用药结果（如疾病缓解程度等），与真实结果完全一致”。

面对复杂疾病，利用AI预判药物在临床试验中的表现意味着在正式人体试验前筛选适合适应症，计算机试错加速穿越“死亡之谷”。

从“理想乌托邦”到“可验证成果”

目前市场仍对AI制药的技术能力和商业价值存疑。尤其是新靶点发现、虚拟临床试验等复杂环节的能力判断不易。因此行业逐渐采用BD交易或联合开发合同等结果证明。

张春明提出了一套渐进式的能力判断方法论，分为五层：

“第一层是理想乌托邦，即看见机会；第二层是独特方法论，即清晰表达。独特方法论能带来超额红利；第三层是建立基于方法论的技术体系；第四层是工程化的技术平台，具备可靠性和可扩展性；第五层则是产生若干可验证的成果。”

在AI与医药交叉领域达到第五层即可证明团队的技术创新度、成熟度及产业赋能可能性。

除上述与北京肿瘤医院的合作外，哲源科技还取得了其他可验证成果。其中针对胰腺癌的1类创新药PR00012已进入临床I期；通过计算医学平台计算出200多个潜在靶点相关“洞见”，每个洞见有望开发价值超百亿的新药IP资产。

哲源科技选择打造创新药“IP工厂”作为商业模式。“经过几十年的发展和各领域专家的努力，医药行业形成了成熟的供应链体系。药厂拥有强大的临床开发、生产和商业化能力。我们的能力与产业链各方互补，希望协同创新高效转化药物资产惠及患者。”张春明说。

通过构建底层技术体系使药物研发从艺术进化为可预测、可复制的工程技术彻底改变新药研发耗时16年、投入26亿美元、成功率仅3%的行业困境成为哲源科技等企业的奋斗目标。